AB Science : Des avancées prometteuses sur le masitinib pour améliorer la survie et la qualité de vie des patients atteints de SLA

AB Science annonce des résultats prometteurs sur le masitinib pour les patients atteints de SLA
Paris, le 20 avril 2026 - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, qui évalue les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ayant été traités avec le masitinib à une dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015. L'article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv.
Des résultats significatifs pour la survie et la qualité de vie
Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 révèle un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib, comparativement aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui démontre que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »
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Une analyse approfondie des données
Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de cet article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans suggèrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait se traduire par un bénéfice clinique significatif. Notamment, l'observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique l'existence d'une sous-population spécifique de patients où l'activité des microglies et des mastocytes joue un rôle déterminant. Cette compréhension mécanistique suggère qu’un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, permettant ainsi une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques. »
Détails de l'étude AB10015
Cette analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. L'analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi que des comparables historiques, montrant ainsi le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.
Résultats cliniques remarquables
L'analyse des survivants à long terme a mis en évidence des bénéfices cliniques significatifs, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, démontre un potentiel neuroprotecteur.
Perspectives d'avenir
L'analyse a indiqué que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes. Si cette hypothèse se confirme, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.
À propos de l'étude AB23005
L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA. Elle vise à confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) comparativement au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement. L'étude inclura 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction. Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles à cette étude.
À propos d'AB Science
Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI). La société a développé un portefeuille exclusif de molécules, dont le masitinib, qui a déjà été homologué en médecine vétérinaire et est en développement pour des applications en médecine humaine dans les domaines de l’oncologie, des maladies neurologiques, des maladies inflammatoires et des maladies virales.
Déclarations prospectives
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