AB Science : Des avancées significatives en survie et qualité de vie avec le masitinib chez les patients atteints de SLA

AB Science annonce une avancée majeure dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique

Paris, le 20 avril 2026 - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a publié un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, évaluant les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) traités par le masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour, dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015. Cet article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv.

Des résultats prometteurs pour les patients atteints de SLA

Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »

Un mécanisme d'action innovant

Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de l'article, a ajouté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il est à noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients où l’activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. Cette compréhension mécanistique suggère qu’un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, permettant ainsi une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques. »

Détails de l'étude AB10015

L'analyse a porté sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi qu'à des comparables historiques, démontrant le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.

Les résultats ont révélé des bénéfices cliniques remarquables, avec certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, un inhibiteur de tyrosine kinase, cible l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, offrant ainsi un potentiel neuroprotecteur.

Identification précoce des patients répondeurs

Les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes. Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pathologiques pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.

Étude AB23005 : Vers une confirmation de l'efficacité du masitinib

L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de SLA. Son objectif est de confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport à un placebo après 48 semaines de traitement. L'étude prévoit d'inclure 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie (c'est-à-dire un déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne souffrant pas d'une perte totale de fonction (c'est-à-dire un score d'au moins 1 pour chacun des 12 items de l'échelle ALSFRS-R). Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.

À propos de MedRxiv

MedRxiv (prononcé « med-archive ») est un service gratuit d'archivage et de diffusion en ligne de prépublications non publiées dans le domaine des sciences de la vie. Lancé pour accélérer la communication et la collaboration au sein de la communauté médicale, il permet un accès anticipé à des études importantes avant leur évaluation par les pairs, aidant ainsi chercheurs, cliniciens et responsables de la santé publique à rester informés des nouvelles données scientifiques.

À propos du masitinib

Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale, ciblant les mastocytes et les macrophages, qui sont des cellules clés pour l'immunité, en inhibant un nombre limité de kinases. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter de nombreuses pathologies en oncologie, dans les maladies inflammatoires et dans certaines maladies du système nerveux central.

En oncologie, grâce à son effet immunothérapeutique, le masitinib peut influencer la survie, seul ou en association avec une chimiothérapie. Son action sur les mastocytes et les microglies, ainsi que l'inhibition de l'activation du processus inflammatoire, lui confèrent un potentiel pour soulager les symptômes associés à certaines maladies inflammatoires et du système nerveux central, ainsi que pour ralentir la dégénérescence liée à ces maladies.

À propos d'AB Science

Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI), une classe de protéines ciblées essentielles dans les voies de signalisation au sein des cellules. Nos programmes visent exclusivement des maladies présentant des besoins médicaux non satisfaits importants, souvent mortelles avec une survie à court terme, ou qui sont rares ou réfractaires aux traitements antérieurs.

AB Science a développé un portefeuille exclusif de molécules, dont le composé phare, le masitinib, a déjà été homologué en médecine vétérinaire et est en développement pour des applications en médecine humaine dans les domaines de l’oncologie, des maladies neurologiques, des maladies inflammatoires et des maladies virales. La société est basée à Paris, en France, et est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).

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